我国婴幼儿听觉神经病人群中，集团因OTOF基因突变致聋的发病率高达41%。

OTOF基因主要参与耳蜗内毛细胞突触囊泡释放神经递质，亿重2亿从而大脑能感受声音。

内毛细胞中耳畸蛋白表达的缺失，成净会导致声音刺激信号无法正常传递至听觉神经通路而引起耳聋。

据了解，利预腺相关病毒（AAV）是目前最常用的基因治疗递送载体，然而OTOF基因超出了单个AAV的装载容量。

为了克服大基因内耳递送难题，倍被问经过不懈努力，倍被问研究团队利用AAV的双载体递送系统，即由2个AAV载体携带OTOF基因编码序列，在OTOF耳聋动物模型中表达具有正常功能的人源OTOF蛋白，显著改善了听力。

“打个比方，关联一辆车搬不动它，可用两辆车一起搬。

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